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Um novo desenvolvimento na edição de genes tem mostrado grande potencial para o tratamento de doenças genéticas que nem mesmo o CRISPR consegue curar.
Uma equipe de cientistas desenvolveu o que afirmam ser a primeira ferramenta de edição de genes de precisão sem CRISPR para DNA mitocondrial (mtDNA).
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Uma equipe de pesquisa liderada por Joseph Mougous, da Universidade de Washington, descobriu uma enzima em 2018 chamada DddA. A enzima, produzida pela bactéria Burkholderia cenocepacia, muda de forma impressionante para a pirimidina uracila (U) quando se depara com a pirimidina citosina (C).
Visto que U não é comumente encontrado no DNA, e se comporta como a pirimidina timina (T), na replicação do DNA, ele é copiado como T. Isso significa que o C original é convertido em um T, explica Financial Express.
Além do mais, Mougous e sua equipe descobriram que o DddA atua no DNA de fita dupla sem a necessidade de Cas9 quebrar o DNA.
Tudo isso significa que uma ferramenta de edição de genes usando a técnica descrita pela equipe de Mougous teria um imenso potencial para pesquisa, bem como para o tratamento de mutações no DNA mitocondrial. Mutações no genoma mitocondrial, que é muito menor do que o genoma nuclear, podem causar sérios problemas patológicos no sistema nervoso e nos músculos de uma pessoa e também podem levar a doenças cardíacas e outras complicações.
Em última análise, a ferramenta de edição de genes usará toxinas interbacterianas - que são produzidas por bactérias para lutar umas contra as outras - para analisar a biologia mitocondrial básica.
“Esta é uma tecnologia transformadora para a minha área”, comentou. “Agora será possível criar modelos de camundongos de doenças do DNA mitocondrial - isso tem sido muito difícil até agora”, disse à Geneng News Vamsi Mootha, Ph.D., investigador do HHMI do Massachusetts General Hospital e do Broad Institute.
As descobertas da equipe são publicadas na Nature, sob o título 'Uma toxina de citidina desaminase bacteriana permite a edição de base mitocondrial livre de CRISPR. '
Embora a técnica esteja longe do uso clínico, ela tem grande potencial para ajudar aqueles que sofrem de doenças genéticas, incluindo cardiomiopatias e encefalopatias.
